基因编辑改写命运！16岁重型地贫少年重获新生

商报全媒体讯（椰网/海拔新闻记者 柯育超）11月6日，海南省人民医院血液内科迎来具有里程碑意义的一刻——16岁的重型β-地中海贫血患者林林（化名）在接受基因编辑治疗后，顺利出院。他是海南省首例通过基因编辑技术成功治疗重型β-地中海贫血的患者，标志着该技术在海南正式进入临床应用阶段，为更多遗传性血液病患者带来新希望。

16岁的林林自幼被确诊为“重型β-地中海贫血”，重型β-地中海贫血始终笼罩着少年林林与他的家庭。因迟迟找不到匹配的造血干细胞供者，他只能依靠频繁输血维系生命，每月往返医院成为生活常态。

据了解，地中海贫血是一种遗传性溶血性疾病，重型患者若不规范治疗平均寿命不足20岁，且传统治疗方案存在巨大局限。省人民医院血液内科王谷云主任医师介绍，患者虽能依靠输血暂时维持，但随之而来的铁过载，又必须通过痛苦且昂贵的祛铁治疗来应对，过程极为不便；而异基因造血干细胞移植虽能根治，却对供者配型要求极高，并伴随感染、排异等巨大风险。

采集健康的“生命种子”是首道难关。由于林林长期输血导致铁过载，其自身的造血干细胞在数量与质量上均面临严峻考验。医疗团队必须精准把握动员与采集的窗口期，方能获取到足够且优质的细胞。采集到的干细胞在体外进行基因编辑是核心环节。整个过程在体外进行，细胞生存环境苛刻，对实验室的洁净度、培养条件、编辑效率和质量控制都提出了极致的要求，任何一个细节的失误都可能导致前功尽弃。在回输细胞前，林林还必须经历“清髓”的险关。大剂量化疗在清除病变细胞的同时，也会使他陷入一段极度脆弱的“免疫真空期”，任何一次感染都可能致命。

万幸的是，在血液内科造血干细胞移植团队王谷云主任医师、陈文婷副主任医师、潘艳萍主治医师等的精心治疗与护理下，林林凭借顽强的意志，成功经受住了这场严峻的考验。目前，他的造血与免疫功能正在稳步恢复至正常水平。

林林的顺利出院，是海南省基因治疗领域一个里程碑式的成就。它一举实现了省内首例地贫基因编辑治疗的成功，为众多患者带来了根治地贫的新希望。

【责任编辑：温碧云】

【内容审核：吴钟旺】

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