又一款罕见病新药落地博鳌乐城！

商报全媒体讯（椰网/海拔新闻实习记者 文建豪）近日，博鳌乐城维健罕见病临床医学中心宣布成功引进Ceredist™（Taltirelin，他替瑞林）药物，用于改善脊髓小脑变性病人的共济失调（肌肉运动障碍）症状。目前，在博鳌乐城国际医疗旅游先行区“先行先试”特许政策的支持下，患者可以在乐城申请使用该药物，为国内众多脊髓小脑变性病人的治疗提供了新的选择。

认识脊髓小脑变性病

脊髓小脑变性病（Spinocerebellar Degeneration，SCD）是以共济失调、运动失调症状为主的神经性病变的总称。主要因小脑受损，表现为以共济失调为主的神经系统疾病的总称，症状包括共济失调（运动失调）、帕金森症状以及自主神经症状等多种类型。多数脊髓小脑变性症以步行困难开始发病，之后发声困难，手颤、不能握笔写字等症状逐渐表现出来，直至病情发展恶化。

关于他替瑞林

Ceredist™（Taltirelin，他替瑞林）是由田边制药（现：田边三菱制药株式会社）研发，并于2000年9月首次在日本上市，用于改善脊髓小脑变性病人的共济失调。该药品是在中枢神经系统中对神经递质等产生多种作用的TRH （促甲状腺激素释放激素） 的衍生物。该药品通过对TRH进行衍生化，大幅度改善了生物稳定性，使口服给药成为可能。由于脊髓小脑变性症并发吞咽障碍的情况较多，患者希望得到更容易服用的口腔崩解片，于是在2009年10月开始销售OD片（口腔崩解片）新剂型。目前该药品尚未在国内上市。

【责任编辑：肖　好】

【内容审核：林春森】

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